在這個世界上，有許多的病癥被稱為罕見病，治療費用也很高昂。在我國，罕見病患者約有2000萬人，今日也是國際罕見病日，罕見病其實并不罕見，具體都有哪些情況呢？和小編一起來看看吧。

至今全球已確認的罕見病有六七千種，約占人類總疾病的10%。中國罕見病涉及千萬人。

每年2月的最后一天，是國際罕見病日。

在我國，罕見病患者約有2000萬人，每年新增患者也超過20萬人。

自2018年以來，有關部門通過制定罕見病目錄、建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)、成立中國罕見病聯(lián)盟等措施，不斷推進破解罕見病防治難題的“中國方案”。

罕見病種類多、發(fā)病率低、臨床研究少，成為人類共同面臨的重大醫(yī)學難題。

但由于人口基數(shù)大，罕見病患者的絕對數(shù)量在我國其實并不少。

有分析稱，全國2000萬罕見病患者，如將其家庭算在內(nèi)，罕見病幾乎與全社會10%的人口直接相關。

可以說，推進罕見病防治，也是關系億萬民眾切身利益的大事。

罕見病在我國進入公共視線的時間不算早，但近年來在國家介入下，相關防治行動可謂進展迅速。

比如，2018年國家衛(wèi)健委等部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》，首次給出了罕見病的官方定義；

2019年，324家醫(yī)院被遴選組建為全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，對患者進行相對集中診療和雙向轉(zhuǎn)診；

2019年3月1日起，首批21個罕見病藥品和4個原料藥獲得增值稅優(yōu)惠……

可以看出，罕見病防治方面的“中國方案”，實際是一套政策組合拳，也是對“人民至上，生命至上”的生動實踐。

國家醫(yī)保局公布的數(shù)據(jù)顯示，在此前的基礎上，今年1月，又有7種罕見病藥品進入國家醫(yī)保藥品目錄。

其中就包括治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液，價格從每針70萬元的“天價”，降到醫(yī)保報銷后個人僅需支付幾千元。

類似的舉措，立竿見影地降低了患者的治療和用藥負擔。

無論是推動罕見病定義的建立，還是為罕見病藥品和原料降稅，抑或是提高相關藥品的審批效率，推動藥品納入醫(yī)保，實際都顯示了政府有形之手的力量。

這種“強干預”，顯著提升了整個社會對于罕見病的關注度。

因此，近幾年，罕見病防治在輿論場屢屢以公共議題的方式出現(xiàn)，不少企業(yè)、社會組織也積極參與其中。

相當一部分患者在求醫(yī)、用藥上則直接受惠于此，藥企、科研機構在藥物研發(fā)、生產(chǎn)方面也有了更多動力。

可以說，我國罕見病防治的“正向循環(huán)”正在形成。

相較于一般疾病，罕見病由于發(fā)病率低，治療技術的突破、藥物的供應，如果純粹靠市場規(guī)律“調(diào)節(jié)”，將不可避免地存在盲區(qū)。

這種背景下，政府力量主動介入，彌補了市場調(diào)節(jié)的不足，其作用不可替代。

而過去幾年的實踐也已充分證明，這一路徑是行之有效的。

當然，罕見病是一個社會問題，也是一項系統(tǒng)工程。

目前，我們對于罕見病的認知也還存在著諸多空白，對于罕見病的防治，注定要久久為功，讓行之有效的“中國方案”持續(xù)完善和優(yōu)化。

目前，全國“兩會”召開在即，有政協(xié)委員已經(jīng)提出包括共同探索罕見病藥品醫(yī)療保障機制、將相關藥品納入商業(yè)健康保險等建議，以在更大力度上解決患者的用藥難、看病難問題。

此外，考慮到80%的罕見病都與遺傳變異有關，加強相關預防、篩查，同樣重要。

據(jù)悉，“十四五”期間，國家還將撥付資金3億元用于罕見病患者多學科合作診療、患者及家庭成員遺傳檢測和咨詢、醫(yī)師診療能力培訓等工作。

有了政府的積極引導與兜底，把社會各方的積極性調(diào)動起來，在罕見病防治上，我們就一定能夠不斷向“不讓一個患者掉隊”的目標靠近，讓“中國方案”重新點燃萬千家庭的希望。